据比来发布的稀有病药物开发和商化经济和出资事例陈述显现，尽管稀有病药物方针患者群比传统干流药物小，但其有利的定价及其他缘由，如政府鼓励、临床试验所需患者规划小、利维护期长以及取得监管部门同意率，使稀有病药物研制成为干流的药物敞开方向。美国国立清洁研讨院和欧洲稀有病安排数据标明，当前全约有7000种稀有病。

    据陈述显现，在2011年末，稀有病药物商场价值约500亿美元，占当前总医药商场8800亿美元的6％。2001~2010年，稀有病药物的年均复合增长率（CAGR）为25.8％，比较之下，相应的非稀有病药物的年均复合增长率只要20.1％。可观的增长率，微弱的同意经过率将在内促进稀有病药物取得达观远景。陈述还标明，与小分子药物比较，稀有病生物制品不易被仿制药侵吞商场，持续增长具有更大机缘。

    关联组织经过剖析一个产物的生命周期评估了药物如今和将来的商场规划。据2010年的出售数据，稀有病药物均匀商场价值为6.37亿美元，非稀有病药为6.38亿美元。以产物周期评估，辉瑞的降胆固醇药物立普妥（阿托伐他汀）是价值高的药物，其潜在收入约为1970亿美元。罗氏/基因泰克的抗癌药美罗华（利妥昔单抗）排名第二，是进入前10名并有稀有病适应症同意（非霍奇金淋巴瘤、韦格纳氏肉芽肿和显微镜下多血管炎）的药物。

    利妥昔单抗的经济价值标明，在稀有病药物医治范畴，抗瘤子商场潜力宏大。销前10名的稀有病药物简直40%是瘤子药，每种药物均匀生命周期收入潜力（EALRP）约700亿美元，剩余60%的稀有病药物每种EALRP为410亿美元。

    陈述称，继利妥昔单抗后具潜力的稀有病药物是眼科药物雷珠单抗，其潜在收入740亿美元。位居第三的是人类生长激素药物促生长激素，潜在收入为620亿美元，紧跟这以后的是潜在收入为600亿美元的瘤子药物来那度胺。进入前10名的其他稀有病医治药物，根据潜在收入排名为：甲磺酸伊马替尼、非格司亭、醋酸格拉替雷、重组人因子VII、辛凝血素α、波生坦和硼替佐米。

    即便稀有病药物归于医治范畴较小的种类，但其商场很引人瞩目。研讨显现，进行评估的86种稀有病药物中，29%即25种是“重磅炸弹”级药物（年出售额超越10亿美元）。这一份额与非稀有病药物相同，非稀有病药物的29%即83/291是“重磅炸弹”级。

    与非稀有病药物比较，稀有病药物的一大势是有额定的商场独占权维护。在美国，稀有病药物有长达7年的营权（ODE）。而非稀有病药物的新化合物实体的独占权从同意后算起只要5年，比较之下少了2年。若是稀有病药物有新的适应症获批，营权可以在产物周期中的晚期算起，非稀有病药物不享有此项权力，并且这种营权与利无关。